Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Avant les essais chez les humains, un médicament doit être testé sur les animaux pour en vérifier l’innocuité et l’efficacité potentielle. Le médicament peut passer à la phase des tests chez les humains s’il reçoit les autorisations nécessaires de la part des organismes de réglementation. Les essais cliniques chez les humains se divisent en trois phases.

Phase 1

Les essais cliniques de phase 1 portent sur l’innocuité du médicament pour une utilisation chez les humains. Pendant la phase 1, les participants à l’essai, qui sont habituellement des volontaires en bonne santé, reçoivent des doses de plus en plus fortes du médicament pour que la réaction de l’organisme puisse être évaluée. Cette phase dure habituellement de 6 à 18 mois, pendant lesquels d’importants renseignements sont recueillis concernant l’innocuité du médicament, ses effets secondaires et les risques qu’il peut comporter.

Phase 2

Les essais cliniques de phase 2 évaluent l’innocuité et l’efficacité du médicament chez les personnes atteintes du problème que le médicament vise à traiter. Les essais cliniques de phase 2 nécessitent donc la participation de « patients ». Cette phase dure habituellement de 18 à 36 mois.

Phase 3

Les essais cliniques de phase 3 évaluent encore davantage l’innocuité et l’efficacité du médicament au moyen d’essais cliniques à double insu contre placebo à répartition aléatoire. Les essais cliniques de phase 3 nécessitent un plus grand nombre de patients atteints de la maladie visée que les essais de phase 2 et durent habituellement de 18 à 36 mois. Lorsque les essais de phase 3 sont terminés, le dossier de données sur le médicament peut être soumis aux organismes de réglementation pour être examiné et évalué en vue d’obtenir une autorisation de mise sur le marché.

Essais sur le Palovarotène

Clementia est une société privée de biopharmaceutique de stade clinique spécialisée dans la mise au point et la commercialisation de traitements novateurs pour les personnes atteintes de maladies rares. La société fait avancer actuellement un agoniste du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (Palovarotène) pour le traitement des maladies liées à l’ossification hétérotopique, notamment la Fibrodysplasie Ossifiante Progressive.

Equipe Clementia

www.clementiapharma.com

L’essai clinique MOVE (phase 3)

L’essai clinique MOVE est une étude confirmatoire de phase 3 au niveau mondial, multicentrique et ouverte du Palovarotène qui prévoit d’inclure approximativement 80 patients, adultes et enfants, âgés de 4 ans ou plus atteints de Fibrodysplasie Ossifiante Progressive (FOP). Tous les sujets prendront du Palovarotène chaque jour (aucun placebo) pendant deux ans, avec des doses plus élevées pendant les périodes de poussées, afin de déterminer si ce schéma posologique de Palovarotène réduit la formation de nouvelles ossifications hétérotopiques par rapport aux sujets non traités. L’essai clinique MOVE évaluera l’innocuité et l’efficacité potentielle du Palovarotène dans les cas de FOP et contribuera au dossier de données à utiliser lors des demandes réglementaires au niveau mondial d’approbations  nationales du Palovarotène en tant que traitement chez les enfants et les adultes atteints de FOP.

L’Hôpital Necker-Enfants Malades, à Paris, sera un des centres choisi pour cet essai clinique.

FAQ Essai Clinique MOVE

Pour tout renseignement, contactez le Dr Genevieve Baujat genevieve.baujat@nck.aphp.fr   / 00 33 7 85 98 05 46

ou le coordonnateur de l’essai clinique : Kim Hanh Le Quan Sang kh.lequansang@nck.aphp.fr

Les projets associés

  • Projet « Le poids de la maladie » (BOI – Burden Of Illness)

Dans la continuité du projet « Témoignage du patient », Clementia conduit un projet pour faire comprendre les conséquences directes et indirectes de la maladie sur les patients et leur famille. Ces informations aideront Clementia à sensibiliser les autorités de santé pour aider l’accès des malades au Palovarotène.

  • Etude sur l’histoire naturelle de la FOP

Clementia  étudie  l’utilisation  du  Palovarotène  pour  le  traitement  de  la   FOP. PVO-­1A-­001  est  une  étude  de  l’histoire  naturelle   qui  suivra  cinquante  patients  souffrant  de la FOP,  d’âge  variant  entre  deux  et  soixante-­cinq  ans,   pendant  un  maximum  de  trois  ans.    Les  patients  seront  évalués  annuellement  pendant  trois   ans,  avec  des  visites plus  fréquentes  lors  d’une  poussée  inflammatoire.  Le  but  de  cette  étude   est  de  mieux  comprendre  la  relation  entre  la  formation  de  nouvelles  structures  osseuses  et  les   mesures  cliniques  de  la  fonction  physique  et  de  la  qualité  de  vie,  ainsi  que  de  suivre  la   progression  de  la  maladie  sur  plusieurs  années.

FAQ sur l’étude de l’histoire naturelle de la FOP

Essais sur le REGN2477

Regeneron est une société privée de biopharmaceutique spécialisée dans la mise au point et la commercialisation de traitements novateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société développe actuellement un anticorps dirigé contre l’activine A pour le traitement des maladies liées l’ossification hétérotopique, notamment la Fibrodysplasie Ossifiante Progressive.

L’essai clinique LUMINA-1 (phase 2)

REGN2477 est un médicament expérimental pour la FOP de Regeneron. REGN2477 est un anticorps dirigé contre l’activine A, dont on pense qu’il joue un rôle important dans le développement de l’Ossification Hétérotopique (OH). En bloquant l’activine A, REGN2477 pourrait ralentir ou empêcher la formation de nouveaux OH. L’objectif principal de cette étude de phase 2 est d’évaluer l’innocuité, la tolérance et les effets du REGN2477 sur la formation d’OH chez les hommes et les femmes adultes atteints de la FOP.

Les centres d’essai cliniques ouverts à ce jour se situent aux USA et au Royaume Uni. Une procédure est en cours pour ouvrir un centre en France (Paris).

Se référer à clinicaltrials.gov pour les dernières informations sur les sites cliniques.

Pour tout renseignement, clinicaltrials@regeneron.com

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