Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Avant les essais chez les humains, un médicament doit être testé sur les animaux pour en vérifier l’innocuité et l’efficacité potentielle. Le médicament peut passer à la phase des tests chez les humains s’il reçoit les autorisations nécessaires de la part des organismes de réglementation. Les essais cliniques chez les humains se divisent en trois phases.

Phase 1

Les essais cliniques de phase 1 portent sur l’innocuité du médicament pour une utilisation chez les humains. Pendant la phase 1, les participants à l’essai, qui sont habituellement des volontaires en bonne santé, reçoivent des doses de plus en plus fortes du médicament pour que la réaction de l’organisme puisse être évaluée. Cette phase dure habituellement de 6 à 18 mois, pendant lesquels d’importants renseignements sont recueillis concernant l’innocuité du médicament, ses effets secondaires et les risques qu’il peut comporter.

Phase 2

Les essais cliniques de phase 2 évaluent l’innocuité et l’efficacité du médicament chez les personnes atteintes du problème que le médicament vise à traiter. Les essais cliniques de phase 2 nécessitent donc la participation de « patients ». Cette phase dure habituellement de 18 à 36 mois.

Phase 3

Les essais cliniques de phase 3 évaluent encore davantage l’innocuité et l’efficacité du médicament au moyen d’essais cliniques à double insu contre placebo à répartition aléatoire. Les essais cliniques de phase 3 nécessitent un plus grand nombre de patients atteints de la maladie visée que les essais de phase 2 et durent habituellement de 18 à 36 mois. Lorsque les essais de phase 3 sont terminés, le dossier de données sur le médicament peut être soumis aux organismes de réglementation pour être examiné et évalué en vue d’obtenir une autorisation de mise sur le marché.

La phase 2 en détail

Clementia Pharmaceuticals, Inc.

Clementia est une société privée de biopharmaceutique de stade clinique spécialisée dans la mise au point et la commercialisation de traitements novateurs pour les personnes atteintes de maladies rares. La société fait avancer actuellement un agoniste du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (Palovarotène) pour le traitement des maladies liées à l’ossification hétérotopique, notamment la Fibrodysplasie Ossifiante Progressive.

Equipe Clementia

FAQ- Clementia et les essais cliniques

www.clementiapharma.com

L’étude interventionnelle PVO-1A-201

L’étude PVO-1A-201 est un essai clinique de phase 2 à double insu contre placebo à répartition aléatoire pour le Palovarotène chez des patients atteints de FOP. L’essai clinique de phase 2 amorce l’inclusion des enfants de 6 à 14 ans.

L’Hôpital Necker-Enfants Malades, à Paris, est prêt à commencer le recrutement d’enfants (6 à 14 ans) qui satisfont aux critères d’admissibilité de l’étude.

Le recrutement d’adultes (personnes âgées de 15 ans ou plus) pour cette étude est terminé. Grâce au dévouement des participants, de leurs proches et du personnel impliqué, le recrutement pour cette étude avance à bon pas.

Clementia prévoit également d’effectuer une étude de prolongation ouverte pour tous les patients qui termineront les 12 semaines de l’étude PVO-1A-201. Pendant la prolongation ouverte, tous les patients, même ceux ayant reçu des placebos lors de l’essai à double insu, recevront du Palovarotène s’ils ont une autre poussée.

Ce site se joint au site d’essais cliniques de l’Université de Californie, à San Francisco (UCSF),  et du Royal National Orthopedic Hospital à Londres, au Royaume-Uni.

FAQ Etude de prolongation

Pour tout renseignement, contactez le Dr Genevieve Baujat genevieve.baujat@nck.aphp.fr   / 00 33 7 85 98 05 46

ou le coordonnateur de l’essai clinique : Kim Hanh Le Quan Sang kh.lequansang@nck.aphp.fr

Les projets associés

  • Projet « Témoignage du patient: son expérience avec le système de santé »

Clementia gère aussi un projet qui consiste à interviewer des malades de la FOP et leur personnel soignant. Ce projet s’appelle “ Témoignage du Patient” et documentera l’expérience de patients atteints de la FOP dans leur rapport avec leur système de santé local. Ces informations aideront Clementia à préparer des programmes pour aider l’accès des malades au Palovarotène.

  • Etude sur l’histoire naturelle de la FOP

Clementia  étudie  l’utilisation  du  Palovarotène  pour  le  traitement  de  la   FOP. PVO-­1A-­001  est  une  étude  de  l’histoire  naturelle   qui  suivra  cinquante  patients  souffrant  de la FOP,  d’âge  variant  entre  deux  et  soixante-­cinq  ans,   pendant  un  maximum  de  trois  ans.    Les  patients  seront  évalués  annuellement  pendant  trois   ans,  avec  des  visites plus  fréquentes  lors  d’une  poussée  inflammatoire.  Le  but  de  cette  étude   est  de  mieux  comprendre  la  relation  entre  la  formation  de  nouvelles  structures  osseuses  et  les   mesures  cliniques  de  la  fonction  physique  et  de  la  qualité  de  vie,  ainsi  que  de  suivre  la   progression  de  la  maladie  sur  plusieurs  années.

FAQ sur l’étude de l’histoire naturelle de la FOP

  • Projet prévalence

La FOP est une maladie extrêmement rare avec une prévalence difficile à définir avec exactitude. Aujourd’hui approximativement de 1/2000000, cette prévalence peut en effet s’avérer être plus élevée ce qui aurait un impact sur la problématique de santé que pose la FOP. C’est dans cette optique que Clementia et l’hôpital Necker-Enfants malades ont commencé un projet sur l’étude de la prévalence de la FOP afin de l’établir de façon méthodique et scientifique.

  • Registre des malades

Les programmes de recherche pour le développement de médicaments ayant beaucoup progressé, il est devenu de plus en plus important pour la communauté de patients atteints de la FOP d’être bien organisée pour soutenir les essais cliniques et documenter l’impact de la maladie d’une manière systématique, à la fois sur l’histoire naturelle telle que rapportée par les médecins et sur l’impact fonctionnel, émotionnel, et psychologique de la maladie tel que rapporté par les patients et les soignants au fil du temps. Afin de répondre aux besoins de cette collecte de données systématique et continue sur la FOP, l’IFOPA met en place un registre mondial de la FOP – FOP Connexion – initialement composé des données saisies directement par les patients, destiné à inclure par la suite les données des médecins déclarés.

IFOPA – Registre des patients

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