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Les essais cliniques

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Avant les essais chez les humains, un médicament doit être testé sur les animaux pour en vérifier l’innocuité et l’efficacité potentielle. Le médicament peut passer à la phase des tests chez les humains s’il reçoit les autorisations nécessaires de la part des organismes de réglementation. Les essais cliniques chez les humains se divisent en trois phases.

♦ Phase 1

Les essais cliniques de phase 1 portent sur l’innocuité du médicament pour une utilisation chez les humains. Pendant la phase 1, les participants à l’essai, qui sont habituellement des volontaires en bonne santé, reçoivent des doses de plus en plus fortes du médicament pour que la réaction de l’organisme puisse être évaluée. Cette phase dure habituellement de 6 à 18 mois, pendant lesquels d’importants renseignements sont recueillis concernant l’innocuité du médicament, ses effets secondaires et les risques qu’il peut comporter.

♦ Phase 2

Les essais cliniques de phase 2 évaluent l’innocuité et l’efficacité du médicament chez les personnes atteintes du problème que le médicament vise à traiter. Les essais cliniques de phase 2 nécessitent donc la participation de « patients ». Cette phase dure habituellement de 18 à 36 mois.

♦ Phase 3

Les essais cliniques de phase 3 évaluent encore davantage l’innocuité et l’efficacité du médicament au moyen d’essais cliniques à double insu contre placebo à répartition aléatoire. Les essais cliniques de phase 3 nécessitent un plus grand nombre de patients atteints de la maladie visée que les essais de phase 2 et durent habituellement de 18 à 36 mois. Lorsque les essais de phase 3 sont terminés, le dossier de données sur le médicament peut être soumis aux organismes de réglementation pour être examiné et évalué en vue d’obtenir une autorisation de mise sur le marché.

Mise sur le marché du médicament

A l'issue de ces 3 phases d'essai clinique, subsiste 2 étapes essentielles avant la mise sur le marché du traitement.

♦ Etape d'autorisation de mise sur le marché (AMM)

Il s'agit d'obtenir le feu vert des autorités pour la mise sur le marché du médicament. L'agence du médicament examine alors toutes les données relatives à la sécurité et à l'efficacité issues des 3 phases de l'essai clinique.

♦ Etape de détermination du prix du médicament et du taux de remboursement

La commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) examine le dossier d'AMM qui donne son avis sur le niveau de service médical rendu (SMR) et l'amélioration de service médical rendu (ASMR) par rapport à d'éventuel(s) traitement(s) déjà sur le marché. Ces deux derniers critères permettent de fixer le prix du médicament et son niveau de remboursement par l'assurance maladie.

 

Recherches en cours (données à titre indicatif, début 2020).

Essais sur le Palovarotène (laboratoire IPSEN)

Ipsen est un groupe biopharmaceutique français fondé en 1929.

Il est aujourd’hui spécialisé dans trois domaines thérapeutiques : l’oncologie, les neurosciences et les maladies rares.

Il a racheté en 2019 le laboratoire CLEMENTIA et sa molécule PALOVARTENE alors en phase d'essai clinique.

www.ipsen.com

Actuellement, le PALOVAROTENE se trouve en phase 3 d’essai clinique, appelée "MOVE".

L’essai clinique MOVE est une étude confirmatoire de phase 3 au niveau mondial, multicentrique et ouverte du Palovarotène qui prévoit d’inclure approximativement 80 patients, adultes et enfants, âgés de 4 ans ou plus atteints de Fibrodysplasie Ossifiante Progressive (FOP). Tous les sujets prendront du Palovarotène chaque jour (aucun placebo) pendant deux ans, avec des doses plus élevées pendant les périodes de poussées, afin de déterminer si ce schéma posologique de Palovarotène réduit la formation de nouvelles ossifications hétérotopiques par rapport aux sujets non traités. L’essai clinique MOVE évaluera l’innocuité et l’efficacité potentielle du Palovarotène dans les cas de FOP et contribuera au dossier de données à utiliser lors des demandes réglementaires au niveau mondial d’approbations  nationales du Palovarotène en tant que traitement chez les enfants et les adultes atteints de FOP.

L’Hôpital Necker-Enfants Malades, à Paris, est un des centres choisi pour cet essai clinique.

FAQ Essai Clinique MOVE

Pour tout renseignement, contactez le Dr Geneviève Baujat genevieve.baujat@nck.aphp.fr   / 00.33 7.85.98.05.46

ou le coordonnateur de l’essai clinique : Kim Hanh Le Quan Sang kh.lequansang@nck.aphp.fr

 

                                                             REGENERON

Essais sur le REGN2477 ou GARETOSMAB (laboratoire REGENERON)

Regeneron est une société privée de biopharmaceutique spécialisée dans la mise au point et la commercialisation de traitements novateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société développe actuellement un anticorps dirigé contre l’activine A pour le traitement des maladies liées l’ossification hétérotopique, notamment la Fibrodysplasie Ossifiante Progressive.

https://www.regeneron.com/

L’essai clinique LUMINA-1 (phase 2)

REGN2477 est un médicament expérimental pour la FOP de Regeneron. REGN2477 est un anticorps dirigé contre l’activine A, dont on pense qu’il joue un rôle important dans le développement de l’Ossification Hétérotopique (OH). En bloquant l’activine A, REGN2477 pourrait ralentir ou empêcher la formation de nouveaux OH. L’objectif principal de cette étude de phase 2 est d’évaluer l’innocuité, la tolérance et les effets du REGN2477 sur la formation d’OH chez les hommes et les femmes adultes atteints de la FOP.

Les centres d’essai cliniques ouverts à ce jour se situent aux USA et au Royaume Uni. Une procédure est en cours pour ouvrir un centre en France (Paris).

Les résultats concernant la phase 2 de ces essais sont actuellement très encourageant: Diminution d’environ 25% du total des lésions osseuses (nouvelles et existantes) entraînée par une réduction de près de 90% de la formation de nouvelles lésions chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).  Regeneron prévoit de discuter de la soumission réglementaire avec les autorités réglementaires; planification des essais pédiatriques en cours.

Communiqué de presse: REGENERON ANNOUNCES ENCOURAGING GARETOSMAB PHASE 2 RESULTS IN PATIENTS WITH ULTRA-RARE DEBILITATING BONE DISEASE

Se référer à clinicaltrials.gov pour les dernières informations sur les sites cliniques.

Pour tout renseignement, clinicaltrials@regeneron.com

 

 

                                                                

 

Essais sur le BLU-782 (labotatoires IPSEN / BLUEPRINT MEDICINES)

Blueprint Medicines est une société privée de biopharmaceutique, spécialisée dans la recherche des maladies génétiques causées par une activation anormale des kinases.

www.ipsen.com    www.blueprintmedicines.com

L’essai clinique (phase 1)

Blueprint Medicines annonce le 26/02/2019 l’ouverture des essais de phase 1 chez des volontaires sains au premier trimestres 2019. L’entreprise pharmaceutique américaine annonce également que la FDA (Agence de santé américaine) avait accordé la désignation  « FAST TRACK » (La FDA accorde le statut « Fast Track » pour faciliter le développement et accélérer l’examen réglementaire des médicaments destinés au traitement des maladies graves pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait) du BLU-782 pour le traitement de la FOP.

Le 16 octobre 2019, le laboratoire IPSEN a racheté les droits de développement et de commercialisation de la molécule BLU-782: communiqué d’IPSEN

Informations: www.blueprintmedicines.com

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