Les essais cliniques

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Avant les essais chez les humains, un médicament doit être testé sur les animaux pour en vérifier l’innocuité et l’efficacité potentielle. Le médicament peut passer à la phase des tests chez les humains s’il reçoit les autorisations nécessaires de la part des organismes de réglementation. Les essais cliniques chez les humains se divisent en trois phases.

♦ Phase 1

Les essais cliniques de phase 1 portent sur l’innocuité du médicament pour une utilisation chez les humains. Pendant la phase 1, les participants à l’essai, habituellement des volontaires en bonne santé, reçoivent des doses de plus en plus fortes du médicament pour que la réaction de l’organisme puisse être évaluée. Cette phase dure habituellement de 6 à 18 mois, pendant lesquels d’importants renseignements sont recueillis concernant l’innocuité du médicament, ses effets secondaires et les risques qu’il peut comporter.

♦ Phase 2

Les essais cliniques de phase 2 évaluent l’innocuité et l’efficacité du médicament chez les personnes atteintes du problème que le médicament vise à traiter. Les essais cliniques de phase 2 nécessitent donc la participation de « patients ». Cette phase dure habituellement de 18 à 36 mois.

♦ Phase 3

Les essais cliniques de phase 3 évaluent encore davantage l’innocuité et l’efficacité du médicament au moyen d’essais cliniques à double insu contre placebo à répartition aléatoire. Les essais cliniques de phase 3 nécessitent un plus grand nombre de patients atteints de la maladie visée que les essais de phase 2 et durent habituellement de 18 à 36 mois. Lorsque les essais de phase 3 sont terminés, le dossier de données sur le médicament peut être soumis aux organismes de réglementation pour être examiné et évalué en vue d’obtenir une autorisation de mise sur le marché.

Mise sur le marché du médicament

A l'issue de ces 3 phases d'essai clinique, subsiste 2 étapes essentielles avant la mise sur le marché du traitement.

♦ Etape d'autorisation de mise sur le marché (AMM)

Il s'agit d'obtenir le feu vert des autorités pour la mise sur le marché du médicament. L'agence du médicament examine alors toutes les données relatives à la sécurité et à l'efficacité issues des 3 phases de l'essai clinique.

♦ Etape de détermination du prix du médicament et du taux de remboursement

La commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) examine le dossier d'AMM qui donne son avis sur le niveau de service médical rendu (SMR) et l'amélioration de service médical rendu (ASMR) par rapport à d'éventuel(s) traitement(s) déjà sur le marché. Ces deux derniers critères permettent de fixer le prix du médicament et son niveau de remboursement par l'assurance maladie.

"L'accès précoce", qu'est-ce que c'est?

"L'accès précoce" est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments non autorisés dans une indication thérapeutique précise.

Les 4 conditions suivantes doivent être réunies :

• Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes
• Il n'existe pas de traitement approprié disponible
• La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
• Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

 L'accès précoce s'applique :

Soit aux médicaments ayant une AMM dans l'indication considérée mais qui n’a pas encore été admis au remboursement par l'Assurance Maladie .

Soit aux médicaments n’ayant pas d’AMM dans l'indication considérée et pour lequel l'entreprise s'engage à déposer une demande. Dans le cas, l'ANSM doit rendre un avis conforme sur son efficacité et sa sécurité au vu des résulats d'essais thérapeutiques avant que la HAS se prononce.

L’autorisation d’accès précoce implique un recueil de données par les prescripteurs et les patients sous la responsabilité du laboratoire. Ces données doivent régulièrement être remises à la HAS pour être évaluées.

Essais sur le REGN2477 ou GARETOSMAB (laboratoire REGENERON)

Regeneron est une société privée de biopharmaceutique spécialisée dans la mise au point et la commercialisation de traitements novateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société développe actuellement un anticorps dirigé contre l’activine A pour le traitement des maladies liées aux ossifications hétérotopiques, notamment la Fibrodysplasie Ossifiante Progressive.

https://www.regeneron.com/

L’essai clinique LUMINA-1 (phase 2)

REGN2477 est un médicament expérimental pour la FOP de Regeneron. REGN2477 est un anticorps dirigé contre l’activine A, dont on pense qu’il joue un rôle important dans le développement de l’Ossification Hétérotopique (OH). En bloquant l’activine A, REGN2477 pourrait ralentir ou empêcher la formation de nouvelles OH. L’objectif principal de cette étude de phase 2 est d’évaluer l’innocuité, la tolérance et les effets du REGN2477 sur la formation d’OH chez les hommes et les femmes adultes atteints de la FOP.

Les centres d’essais cliniques ouverts à ce jour se situent aux USA et au Royaume Uni. Une procédure est en cours pour ouvrir un centre en France (Paris).

Les résultats concernant la phase 2 de ces essais sont actuellement très encourageants : diminution d’environ 25% du total des lésions osseuses (nouvelles et existantes) entraînée par une réduction de près de 90% de la formation de nouvelles lésions chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).  Regeneron prévoit de discuter de la soumission réglementaire avec les autorités réglementaires ; planification des essais pédiatriques en cours.

Communiqué de presse: REGENERON ANNOUNCES ENCOURAGING GARETOSMAB PHASE 2 RESULTS IN PATIENTS WITH ULTRA-RARE DEBILITATING BONE DISEASE

Devant ces résultats positifs, l'enrôlement pour les essais de phase 3 est prévu en 2022.

Se référer à clinicaltrials.gov pour les dernières informations sur les sites cliniques.

Pour tout renseignement, clinicaltrials@regeneron.com